薬剤開発の成功確率は3万分の1

我々が手がける新薬候補となる化合物の臨床試験は、成功確率が2分の1のところまで来ています。2008年に臨床試験をはじめたので6年目になります。

一般的に薬剤ひとつが上市されるまでに平均12年かかると言われています。化合物を見つけた段階から新薬の開発に成功する確率は3万分の1。それが2分の1にまで到達したということは、非常に大きな進捗と言えます。この段階に入った会社であればリスクレベルも下がったと判断いただき、今年の2月に東証マザーズに上場することができました。

臨床試験には第一相試験（フェーズ1）、第二相試験（フェーズ2）、第三相試験（フェーズ3）という段階があります。最初のフェーズ1では一般的に健康な若年男性に少ない量を飲んでもらって安全性に問題がないかなどを調べます。フェーズ2では病気の人に飲んでもらって安全性は大丈夫か、薬が想定する薬理作用を示しているかを調べます。最終段階のフェーズ3は大規模の患者数で安全性や薬理作用を確認する。アキュセラのエミクススタト塩酸塩という化合物は、臨床フェーズ2b／3に入っており、欧米で508名の被験者に対して大規模臨床試験を行っています。この臨床試験がうまくいくということだけを願っています。

一般的な話を続けましょう。薬剤というのはリスクベネフィットにもバランスがあり、どんなに安全と言われている薬でも何百錠も飲めば副作用の恐れがあるわけです。この量であれば飲んでも大丈夫だけど、これだけ飲むと危ないという指標を安全域といい、その安全域が広ければ広いほど安全性が高いと言われます。

わかりやすい例を挙げると、抗がん剤というのはそうとう副作用が強くても有益な効果があれば認可されるし、逆に高血圧などの薬は、副作用が強く出るようだと認可されません。このように薬剤にはいろいろな判断基準が存在するのです。安全性と薬効にどんなバランスがあるのかは大規模試験を通じて明らかになっていきます。そのバランス如何で最後に薬になるかが決まります。どんなに素晴らしい薬理作用があってもフェーズ3が半分の確率でうまくいかない理由はこういった事情があるからです。